初創公司研究基因治療 注射一次可降心臟病發風險

初創公司研究降心臟病發的基因治療法,不過亦同時引起憂慮。(美聯社圖片)

【Sydpost】美國一間醫學初創公司宣布一項基因治療計劃,只要通過一次性的注射,將會大幅降低心臟病發風險。然而,有專家擔心注射後無法控制亦不可逆轉,或會對身體產生毀滅性的影響。

名為「Verve Therapeutics」的初創公司希望,未來3年向患有一種罕見遺傳性疾病、30至40歲時容易心臟病發的患者展開測試。一旦證實計劃對患者安全有效,就會尋求批准注射。

據了解,有關療法並非針對心臟,而是修改肝臟中與製造低密度脂蛋白(LDL)有關、通常被稱為壞膽固醇的基因。隨年齡增長,膽固醇傾向在動脈積聚,導致血管阻塞,繼而引起心臟病發。

針對上述現象,研究人員將血液注入納米脂類(nanolipid)。當這些納米脂類聚集在肝細胞上時,就會釋出一種名為「Crispr-Cas9」的分子基因編輯工具,能夠將PCSK9基因的活動降低30%至40%,從而防止心臟病發。

然而,倫敦帝國學院的心臟藥理學教授哈丁(Sian Harding)憂慮,患者一旦接受基因治療,將會無法退出。他稱:「我們需要膽固醇來做一些事情,如果過量地降低膽固醇,會對身體產生毀滅性的影響。如果情況不可控制,不可逆轉,就會出現問題。」

心臟病是許多國家的頭號殺手,每年約有1800萬人死於這種疾病,其中高達85%是由心臟病和中風引起。